2003 年,阿斯利康推出了一款叫吉非替尼的肺癌药,FDA 加速批准了它。
两年后,确认性研究没能证实它能延长病人的生存期。FDA 随后把它的使用范围一步步收紧,几年后它从美国市场彻底退了出去。
整体有效率大约 10%。生存期和安慰剂组几乎没差别。整个医学界把它判了死刑。
故事本来应该在这里结束。
但 2004 年前后,有人注意到一件事。
某些病人对这款「失败的药」反应完全不同。他们的肿瘤里有一种叫 EGFR 的激活突变。在欧美肺癌人群里,这样的病人大约 10% 到 15%;亚洲肺腺癌里比例还要更高。
对 EGFR 阳性的这批病人,吉非替尼的有效率不是 10%——
是 55% 到 75%。
同一个分子,同一种机制。整体人群 10%,精准亚群 75%。成倍的差距,来自一件事:
给对的病人用。
2015 年,FDA 重新批准了这款药——这次是专门给 EGFR 突变阳性的肺癌病人。